Completato l'arruolamento dei 75 pazienti coinvolti nello studio VISTA, la sperimentazione internazionale sulla terapia genica laru-zova che potrebbe rappresentare una nuova speranza per chi convive con questa malattia ereditaria rara.
Arriva una notizia importante per la comunità delle persone con disabilità visiva: si è conclusa la fase di arruolamento dello studio clinico multicentrico di Fase 2/3, denominato VISTA, dedicato alla sperimentazione della terapia genica laru-zova per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X (XLRP), una malattia ereditaria rara che colpisce prevalentemente il sesso maschile.
La XLRP è causata da mutazioni del gene RPGR e comporta la progressiva e irreversibile perdita dei fotorecettori, con un impatto significativo sulla qualità della vita fin dall'infanzia. Laru-zova, sviluppata dall'azienda statunitense Beacon Therapeutics, punta a ripristinare la funzionalità dei fotorecettori attraverso l'introduzione di una copia corretta del gene, e ha già ottenuto diverse designazioni prioritarie da parte delle autorità regolatorie di Stati Uniti, Europa e Regno Unito.
Allo studio hanno preso parte 75 pazienti, di età compresa tra i 12 e i 50 anni, in centri di ricerca in Nord America, Regno Unito e Australia — un numero che ha superato le previsioni iniziali, segno del forte interesse suscitato dalla terapia sia tra i pazienti sia tra i ricercatori. I primi risultati a 12 mesi sono attesi per la seconda metà del 2026 e serviranno, insieme ai dati di altri studi già in corso, a supportare le richieste di autorizzazione negli Stati Uniti e in Europa.
Un passo avanti che alimenta la speranza di poter disporre, in un futuro non lontano, di una terapia genica approvata ed efficace per una patologia che oggi non ha ancora un trattamento risolutivo.
Per approfondire, puoi leggere la notizia completa sul Corriere dei Ciechi, la rivista dell'Unione Italiana dei Ciechi e degli Ipovedenti.
Trovi inoltre l’articolo originale in inglese su questa pagina.
