Nuova terapia con cellule staminali per riparare la cornea
Su Nature Communication uno studio che conferma sicurezza ed efficacia di un trapianto di cellule staminali oculari che ha permesso di Su Nature Communication uno studio che conferma sicurezza ed efficacia di un trapianto di cellule staminali oculari che ha permesso di
ripristinare la superficie corneale in 14 pazienti con danni gravi
Un rivoluzionario trattamento con cellule staminali potrebbe cambiare per sempre la vita di cha ha subito gravi lesioni alla cornea, una condizione finora considerata irreversibile. Uno studio clinico ha testato una terapia sperimentale innovativa, dimostrando che il trattamento è fattibile, sicuro e altamente efficace. In 14 pazienti seguiti per 18 mesi, la percentuale di successo totale o parziale ha raggiunto livelli straordinari, dando nuova speranza a chi credeva di aver perso definitivamente la vista. I risultati dello studio di fase 1/2 sono stati pubblicati oggi su Nature Communications. La terapia, chiamata coltivazione di cellule epiteliali limbari autologhe (Calec), è stata sviluppata presso il Mass Eye and Ear, parte del sistema sanitario Mass General Brigham. Questa procedura innovativa prevede il prelievo di cellule staminali da un occhio sano tramite biopsia, la loro espansione in un innesto di tessuto cellulare grazie a un sofisticato processo di produzione che dura da due a tre settimane, e infine il trapianto chirurgico dell'innesto nell'occhio con la cornea danneggiata.
Oltre il 90% di efficacia: un successo senza precedenti
"Il nostro primo studio su quattro pazienti ha dimostrato che il trattamento Calec è sicuro e realizzabile", ha dichiarato la ricercatrice principale Ula Jurkunas, MD, direttrice associata del Cornea Service presso il Mass Eye and Ear e professoressa di Oftalmologia alla Harvard Medical School. "Ora abbiamo nuovi dati che confermano come questo trattamento sia efficace nel ripristinare oltre il 90% della superficie corneale, un risultato che potrebbe cambiare la vita delle persone con danni considerati intrattabili". I risultati parlano chiaro: il 50% dei partecipanti ha mostrato una cornea completamente ripristinata dopo soli 3 mesi. Questo tasso di successo è aumentato al 79% a 12 mesi e al 77% a 18 mesi. Complessivamente, il 93% dei pazienti ha ottenuto almeno un miglioramento parziale della vista. Alcuni pazienti hanno ricevuto un secondo trapianto di CALEC, con uno di loro che ha raggiunto il successo completo entro la fine dello studio. Un ulteriore aspetto rilevante è che il trattamento con le cellule staminali ha dimostrato un profilo di sicurezza elevato: nessun evento avverso grave è stato registrato, né nell'occhio donatore né in quello ricevente. Solo un caso di infezione batterica, verificatosi otto mesi dopo il trapianto, è stato attribuito all'uso cronico di lenti a contatto. Gli altri avversi erano minori e si sono risolti rapidamente.
Una nuova frontiera per la medicina rigenerativa
Attualmente, Calec è ancora un trattamento sperimentale e non è disponibile in alcun ospedale negli Stati Uniti. Tuttavia, il suo sviluppo segna un passo decisivo verso l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA). Questo studio è il primo in assoluto ad aver ricevuto il finanziamento del National Eye Institute (NEI), parte del National Institutes of Health (NIH), per una terapia con cellule staminali applicata all'occhio umano. La cornea, la parte più esterna e trasparente dell'occhio, è essenziale per una visione nitida. Il suo bordo esterno, i limbo, contiene una grande concentrazione di cellule staminali limbari, fondamentali per mantenere la superficie liscia dell'occhio. Traumi come ustioni chimiche, infezioni o lesioni possono distruggere queste cellule, causando una deficienza di cellule staminali limbari che rende l'occhio incapace di ricevere un trapianto di cornea, l'attuale standard terapeutico. Questi pazienti, finora senza alternative, soffrono spesso di dolore persistente e perdita progressiva della vista.
Il futuro: verso una terapia allogenica per trattare più pazienti
Quasi due decenni di ricerca hanno portato Ula Jurkunas e il suo team a perfezionare la produzione degli innesti Calec rispettando i severi criteri di qualità richiesti per la sperimentazione umana. Il primo paziente è stato trattato nel 2018 e, da allora, il progetto ha visto una stretta collaborazione tra il team chirurgico di Jurkunas e la struttura di produzione cellulare del Dana-Farber Cancer Institute. "Il nostro obiettivo è rendere questa terapia accessibile a tutti i pazienti che ne hanno bisogno", ha affermato Jerome Ritz, MD, responsabile della produzione delle cellule staminali presso il Dana-Farber. "Il nostro prossimo passo è sviluppare un processo di produzione allogenico, utilizzando cellule staminali limbari da occhi di donatori deceduti. Questo potrebbe rendere possibile il trattamento anche per i pazienti con danni a entrambi gli occhi".
La prima soluzione efficace per chi ha danni alla cornea
Nel frattempo, gli studi futuri dovranno includere un numero maggiore di pazienti in più centri ospedalieri, con follow-up prolungati e un approccio randomizzato per ottenere dati ancora più solidi. "Siamo convinti che questa ricerca meriti ulteriori sperimentazioni che possano portare all'approvazione della Fda", ha concluso Ula Jutkunas. "Portare un trattamento del laboratorio ai test clinici è un risultato straordinario, ma il nostro obiettivo principale è fare in modo che i pazienti di tutto il mondo possano accedere a questa terapia rivoluzionaria". Se i risultato ottenuti finora verranno confermati da studi più ampi, Calec potrebbe diventare la prima vera soluzione per chi soffre di lesioni corneali gravi. Un traguardo che potrebbe restituire la vista a migliaia di persone nel mondo.
di Irma D'Aria
04 marzo 2025 – www.repubblica.it