Maculopatia atrofica: approvato il primo farmaco per il trattamento dell’atrofia geografica

Erano diversi anni che si attendeva l'approvazione di un farmaco per il trattamento della maculopatia atrofica e il recente "sì" al principio attivo pegcetacoplan da parte della FDA (Food and Drug Administration) ha soddisfatto le aspettative di milioni di pazienti, dei loro familiari e dell'intera comunità oftalmologica, ponendo una nuova pietra miliare nella storia dell'oculistica. 
Pegcetacoplan (nome commerciale Syfovre) è stato approvato dalla FDA nel febbraio scorso dopo un'attenta analisi, da parte dell'ente governativo statunitense, dei risultati dei due studi clinici di Fase III (OAKS e DERBY) sponsorizzati dalla casa farmaceutica produttrice di questo nuovo farmaco, Apellis Pharmaceuticals. 
La maculopatia (più propriamente denominata "degenerazione maculare legata all'età" o "AMD", dall'inglese Age-Related Macular Degeneration) di tipo atrofico è una patologia degenerativa che colpisce i fotorecettori della zona centrale della retina, la macula, determinando la progressiva atrofia dei coni e dei bastoncelli responsabili della visione centrale, la visione che permette di vedere nel dettaglio e, quindi, di poter leggere, scrivere, guidare, eseguire lavori di precisione, riconoscere i volti ecc. 
La maculopatia può colpire persone d'età superiore ai 50-55 anni ed è una malattia tipicamente legata all'invecchiamento. Nel mondo industrializzato, dove la longevità è più elevata e lo stile di vita (in particolare per quanto riguarda alimentazione, abitudine al fumo e consumo di alcol) non è sempre virtuoso, la maculopatia è la principale causa di ipovisione e cecità legale. Fino a quest'anno non vi era alcun trattamento approvato per la maculopatia atrofica, e ciò ha avuto un forte impatto sia sulla qualità di vita dei singoli pazienti sia a livello socio-assistenziale. 
Secondo Cedric Francois, cofondatore e amministratore delegato di Apellis Pharmaceuticals, il nuovo farmaco potrà apportare miglioramenti significativi nella vita delle persone affette da maculopatia atrofica e in particolare per quei pazienti in cui la patologia ha raggiunto lo stadio terminale di atrofia geografica, nella quale si viene ad instaurare grave ipovisione e cecità legale. 
Pegcetacoplan ha dimostrato un elevato profilo di sicurezza ed efficacia negli studi clinici di Fase III OAKS e DERBY. Questi studi hanno arruolato un'ampia e rappresentativa popolazione di pazienti affetti da atrofia geografica secondaria a maculopatia atrofica, cui è stato somministrato il farmaco in diverse dosi, ogni mese o ogni due mesi, mediante iniezione intravitreale. In entrambi gli studi, durati 24 mesi, la somministrazione di pegcetacoplan ha ridotto la formazione di lesioni nell'area maculare, con efficacia crescente nel tempo. 
L'efficacia terapeutica maggiore è stata riscontrata in seguito alla somministrazione mensile del farmaco (studio DERBY), con una riduzione fino al 36% nella formazione di lesioni nella zona maculare nei pazienti trattati con il farmaco rispetto ai pazienti sham, che hanno ricevuto un'iniezione senza farmaco, a 18-24 mesi dall'inizio del trattamento. 
Il profilo di sicurezza del nuovo farmaco si è dimostrato elevato a fronte delle circa 12 mila iniezioni intravitreali somministrate tra i due studi clinici. Gli effetti indesiderati sono stati discomfort oculare a seguito della procedura iniettiva, esordio di maculopatia neovascolare, formazione di corpi mobili vitreali, emorragia congiuntivale. Il tasso di endoftalmite e infiammazione intraoculare ha rispecchiato quello di altre terapie che prevedono la somministrazione del farmaco per via intravitreale. Non sono stati osservati eventi di retiniti o vasculiti, sia di tipo occlusivo che non occlusivo. Pegcetacoplan è controindicato per i pazienti con infezioni oculari o perioculari e per quelli con infiammazione intraoculare attiva. 
Una caratteristica molto importante dell'effetto terapeutico di pegcetacoplan è che esso aumenta con la durata della terapia, ossia l'effetto terapeutico migliora nel tempo e diventa davvero significativo, con una differenza importante rispetto ai pazienti che hanno ricevuto un trattamento sham, dopo i 18-24 mesi. Questa caratteristica è molto importante e positiva per un trattamento per una patologia cronica, perché indica una potenzialità terapeutica prolungata nel tempo e non limitata a soli pochi mesi. 
Una soluzione definitiva per il trattamento della maculopatia, sia essa atrofica che neovascolare, è sicuramente auspicabile e diversi studi che impiegano la terapia genica potrebbero dare i primi risultati in un futuro non molto lontano. Nel frattempo, l'approvazione del pegcetacoplan, che permette di trattare i pazienti con maculopatia atrofica avanzata allo stadio di atrofia geografica - diminuendo nel tempo gli esiti delle lesioni maculari causate da questa grave complicanza oculare - rappresenta un passo di grandissima importanza per tutti questi pazienti, che potranno preservare la loro visione più a lungo nel tempo. 

(da Corriere dei ciechi)